پیشرفت انقلابی در درمان بیماری های مغز و نخاع؛ دانشمندان سامانههای جدید انتقال ژن طراحی کردند
پیشرفت انقلابی در درمان بیماری های مغز و نخاع؛ دانشمندان سامانههای جدید انتقال ژن طراحی کردند
دانشمندان با حمایت مالی مؤسسه ملی سلامت آمریکا (NIH) موفق به طراحی مجموعهای پیشرفته از سامانههای انتقال ژن شدهاند که میتوانند با دقت بسیار بالا، انواع خاصی از سلولهای عصبی در مغز و نخاع انسان را هدف قرار دهند. این دستاورد میتواند زمینهساز درمانهای ژنتیکی دقیقتر برای اختلالات عصبی مختلف شود؛ درمانهایی که برخلاف روشهای فعلی، به جای کنترل علائم، مستقیماً به اصلاح عملکرد سلولهای آسیبدیده میپردازند.
این سامانههای جدید با استفاده از ویروسی به نام آدنو-ویروس وابسته (AAV) – که به شکل سادهشدهای برای انتقال مواد ژنتیکی آمادهسازی شده – قادرند ژنهای خاصی را تنها به سلولهای مدنظر برسانند. از جمله قابلیتهای این فناوری میتوان به هدفگیری نورونهای برانگیزنده، نورونهای مهاری، زیرگروههای خاصی از نورونهای قشر مغز و نخاع، و حتی سلولهای خونی مغزی اشاره کرد؛ بخشهایی که نقش حیاتی در کنترل حرکت و رفتار دارند و در بیماریهایی مانند ALS و آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) آسیب میبینند.
دکتر جان نای، مدیر پروژه پیشگامانه BRAIN Initiative در NIH میگوید: «این سامانهها مانند کامیونهایی هستند که بستههای ژنتیکی مخصوص را به محلههای خاص سلولی در مغز و نخاع تحویل میدهند. اکنون ما دسترسی بیسابقهای به این سلولها داریم.»
از ویژگیهای برجسته این فناوری میتوان به موارد زیر اشاره کرد:
-
طیف وسیعی از سامانههای هدفگیرنده: برای سلولهای خاص مغزی و نخاعی
-
الگوریتمهای هوش مصنوعی: جهت شناسایی سریع و دقیق «سوئیچهای ژنتیکی» یا Enhancerهایی که ژنها را در سلولهای خاص فعال میکنند
-
قابلیت استفاده در گونههای مختلف: از جمله نمونههای انسانی حاصل از جراحیهای مغز
-
کاهش نیاز به حیوانات تراریخته در تحقیقات: با فراهم کردن ابزارهای دقیق برای کنترل ژنتیکی سلولها بدون دستکاری ژنومی در سطح کل بدن
این مجموعه، راه را برای درمانهای بسیار دقیق در بیماریهای مغزی هموار میکند؛ از جمله صرع، پارکینسون، آلزایمر، هانتینگتون و بسیاری از اختلالات روانی. همچنین به دانشمندان این امکان را میدهد که عملکرد دقیق نواحی خاصی مانند قشر پیشپیشانی مغز – که در تصمیمگیری و ویژگیهای منحصربهفرد انسان نقش دارد – را بررسی کنند.
قابلذکر است که درمانهای مبتنی بر AAV پیشتر در درمان بیماری SMA موفق عمل کردهاند و امید میرود نسل جدید این سامانهها با دقت هدفگیری بیشتر، موجب کاهش عوارض جانبی و افزایش اثربخشی درمانها شوند.
تمام ابزارهای این مجموعه از طریق مراکز توزیع بینالمللی مانند Addgene در دسترس محققان قرار گرفته و همراه با راهنماهای دقیق استفاده منتشر شدهاند. جزئیات علمی پروژه در هشت مقاله منتشرشده در ژورنالهای معتبر مانند Neuron، Cell و Cell Reports در تاریخ ۲۱ مه ۲۰۲۵ آمده است.
این پروژه بخشی از ابتکار بزرگ NIH با نام The BRAIN Initiative® است که با هدف توسعه فناوریهای نوین در علوم اعصاب و بهبود درمان بیماریهای مغزی اجرا میشود.
برای اطلاعات بیشتر درباره NIH و برنامههای آن میتوانید به www.nih.gov مراجعه کنید.
منبع : پیشرفت انقلابی در درمان بیماری های مغز و نخاع؛ دانشمندان سامانههای جدید انتقال ژن طراحی کردند
